先天性末梢神経変性症（Charcot-Marie-Tooth病）治療薬の開発

分子神経科学研究室，分子生物化学研究室，生物有機化学研究室，生命物理科学研究室

プロジェクト概要

2500人に1人の頻度で病因を有する疾患である。特異的治療薬は現存せず、対症療法のみである。そこで世界初の当該疾患特異的治療薬の開発を行う。民間製薬企業での治療薬開発が難しい患者数の疾患であるため、アカデミア創薬での治療薬開発が期待される。このプロジェクトにおいて化合物のスクリーニング系を確立し、探索を行い、ヒット化合物の構造展開にまで進め、特許出願を目指す。

 

進捗状況

分子神経科学研究室にてターゲット分子同定．（済み）
分子生物化学研究室にてハイスループットスクリーニング技術開発（進行中）．
分子神経科学研究室にてCMT2N疾患モデル細胞の樹立（樹立済み）
生物有機化学研究室にて有機合成化学による構造最適化研究（予定）．
生命物理科学研究室にてコンピュータによる構造最適化（予定）．
 
論文
Yuki Miyamoto, Tomohiro Torii, Kenji Tago, Akito Tanoue, Shou Takashima, and Junji Yamauchi (2018) BIG1/Arfgef1 and Arf1 regulate the initiation of myelination by Schwann cells in mice.　Science Advances 4, eaar4471.
 
Yuri Urai, Minami Yamawaki, Natsumi Watanabe, Yoich Seki, Takako Morimoto, Kenji Tago, Keiichi Homma, Hiroyuki Sakagami, Yuki Miyamoto, and Junji Yamauchi (2018) Pull down assay for GTP-bound form of Sar1a reveals its activation during morphological differentiation.　Biochem. Biophys. Res. Commun. 503, 2047-2053.
 
 

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